Duchenne-féle izomdisztrófia kezelése

2025.06.21

A Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvedő betegek számára, fontos fejleményről adhatunk hírt: az Európai Bizottság feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat (givinostat) gyógyszerre az EU országaira. A gyógyszer a 6 éves és annál idősebb, még járni képes DMD-ben szenvedő betegek kezelésében segíthet, gyulladáscsökkentő kezeléssel (kortikoszteroidokkal) kombinálva.

Fotó: Uniomedia Kommunikáció

Az olasz gyógyszeripari vállalat, az Italfarmaco S.p.A. ma bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EC) feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló. A gyógyszer engedélyezett a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb járóképes betegeknél, az alapul szolgáló genetikai mutációtól függetlenül, kortikoszteroidokkal együtt alkalmazva.

A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség, amelyet a DMD gén mutációi okoznak.

Az EC döntése az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottságának (CHMP) 2025. április 25-i pozitív véleményét követi. A jóváhagyás mind a 27 EU-tagállamra, valamint Izlandra, Liechtensteinre és Norvégiára vonatkozik. Az Italfarmaco most szorosan együttműködik a nemzeti hatóságokkal és forgalmazó partnerekkel, hogy elősegítse a Duvyzat időben történő hozzáférhetőségét az EU-ban.

"Az Európában DMD-vel élő emberek régóta vártak új terápiás lehetőségekre, amelyek megváltoztathatják ennek a pusztító betegségnek a lefolyását. Eddig korlátozott számú jóváhagyott kezelés állt rendelkezésre, amely a DMD alapvető patológiáját kezeli. A Duvyzat jóváhagyásával ez megváltozik: lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót − a génmutációtól függetlenül − a betegség mechanizmusainak célzásával" – mondta Paolo Bettica, MD, PhD, az Italfarmaco Group orvosi igazgatója.

"Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy szorosan együttműködjünk az egészségügyi hatóságokkal és a DMD közösséggel, hogy Európa-szerte biztosítsuk ennek a fontos új kezelésnek az időben történő hozzáférhetőségét."

"Az EC Duvyzat jóváhagyása elismerése terápiás potenciáljának és bizonyítéka az Italfarmaco tudományos kiválóságának és a ritka betegségek terén tanúsított innovációs elkötelezettségének" – mondta Dr. Francesco De Santis, az Italfarmaco Holding elnöke és az Italfarmaco Group igazgatótanácsának elnöke.

"Ez a mérföldkő azt jelenti, hogy a DMD-vel élő betegek széles köre hozzáférhet egy új kezeléshez. Az Italfarmaco számára ez az eredmény megerősíti azon törekvésünket, hogy olyan terápiákat fejlesszünk, amelyek jelentős változást hozhatnak az emberek életében."

Duchenne-féle izomdisztrófia

A DMD egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség, amelyet a dystrophin gén mutációja okoz. A funkcionális dystrophin hiánya miatt az izomrostok állandó károsodásnak vannak kitéve, ami krónikus gyulladáshoz és az izmok regenerációjának károsodásához vezet.

A DMD az izomdisztrófia egyik legsúlyosabb és leggyakoribb formája gyermekkorban. A betegség elsősorban fiúkat érint. A tünetek jellemzően két és ötéves kor között jelentkeznek. A betegség előrehaladtával az izomgyengeség fokozódik, ami járási nehézségekhez vezet, és végül a betegek elveszítik a járás képességét. A betegség a szív- és légzőizmokat is érinti, amelyek a korai halálozás fő okai. A gyógyszer szlovéniai forgalmazását a Medis vállalat végzi.

Gyógyhír Magazin